«Я тоже хочу вырасти!» Для больных нанизмом планируют закупить препараты гормона роста, которые могут вызвать необратимые последствия

«Мы так долго ждали этой помощи, так надеялись, что дети наконец-то начнут нормально расти, не будут болеть! А теперь, оказывается, для них собираются закупить лекарства, которые могут навредить». Примерно так высказываются члены инициативной группы родителей, которых объединило одно общее горе — гипофизарный нанизм, которым от рождения страдают их дети.

У таких малышей (их в Украине около 500) недостаточно либо вовсе не вырабатывается гормон роста — соматропин, и потому растут они невероятно медленно. Казалось бы, в чем проблема: ну, будет ребенок маленького роста! Но дело в том, что хоть растем мы только в детстве и ранней юности, гормон роста вырабатывается в организме всю жизнь. Без него не может нормально работать сердце, расти и формироваться мозг, быть крепкими кости и сильными мышцы. Словом, если у ребенка вырабатывается мало гормона роста, он может не только никогда не вырасти (самое большее до 120—135 см), но и на всю жизнь остаться инвалидом. Если же болезнь обнаружить вовремя и сразу начать давать ребенку препараты, полностью идентичные человеческому соматропину, то он дорастет до 150—160 см и сможет вести обычный образ жизни.

Лечение это очень дорогое, поэтому заботу о людях с гипофизарным нанизмом взяло на себя государство: вот уже несколько лет действует программа, по которой препараты гормона роста закупаются за счет средств госбюджета. Как правило, это надежные апробированные средства, изготовленные по новейшим генно-инженерным технологиям крупнейшими фармацевтическими компаниями мира. Они прошли многолетние и многоцентровые исследования, дают стойкий положительный эффект. За их воздействием на организм больных компании-производители наблюдают уже более восемнадцати лет, тщательно расследуя любые случаи побочных эффектов (без них не может обойтись ни одно лекарство) и постоянно совершенствуя технологию. Это очень важно, особенно если учесть, что такие лекарства человек должен принимать в течение всей жизни.

Около года назад на рынке появился и препарат отечественного производства. По словам фирмы-производителя, отечественный генерик также произведен с использованием генно-инженерных технологий и полностью идентичен гормону роста, выделяемому человеческим гипофизом. Разумеется, отечественный аналог был дешевле западных оригинальных препаратов, и у больных появилась надежда на то, что их без проблем смогут обеспечивать необходимыми лекарствами за счет бюджета и дальше.

Однако чуть позже в руки инициативной группы родителей попали результаты исследования, инициированного Центром иммунобиологических препаратов (который, к слову, и зарегистрировал отечественный гормон роста) и проведенного Институтом молекулярной биологии и генетики НАН Украины. В его выводах четко сказано: данный препарат не гомогенный, то есть содержит примеси, которых в нем не должно быть, и по своим свойствам не полностью соответствует человеческому гормону роста. Судя по составу лекарства, сегодня в мировой фармацевтической практике не существует ни одного подобного препарата ни в качестве лекарственного средства, ни в виде любого другого стандартного образца. Более того, в Международной классификационной системе даже нет кода, к которому можно было бы отнести препарат гормона роста человека с такими характеристиками.

Получив столь важные результаты, Центр иммунобиологических препаратов… никак на них не отреагировал! Никто не попытался хотя бы приостановить регистрацию и реализацию препарата для выяснения всех спорных моментов даже тогда, когда выводы отечественных ученых поддержали и их коллеги из шведской лаборатории «Уппсала», которые также провели независимое исследование украинского препарата. В резюме значится: проба не соответствует требованиям Европейской фармакопеи, содержание белка ниже номинального, значительно ниже нормы степень очистки препарата (а это аллергические реакции и другие осложнения) и, главное, также обнаружено несоответствие человеческому гормону роста.

Но настораживает не столько отсутствие препарата в международной классификации, сколько его свойства. Двадцать лет назад на Западе уже был синтезирован генно-инженерный препарат гормона роста, не полностью идентичный вырабатываемому человеческим организмом. Поначалу он действительно давал неплохой эффект, дети росли (по норме на 12 см в год) и чувствовали себя неплохо. Но очень быстро у пациентов начали вырабатываться к нему антитела — как к чужеродному белковому объекту, затем развилась нечувствительность к гормону роста в принципе, и они перестали расти.

Опасность заключается еще и в том, что накопленные антитела вывести затем из организма невозможно, и человек перестает воспринимать любой соматропин, в том числе и выработанный в собственном организме. По этой причине врачи вынуждены были срочно отказаться от использования такого препарата.

У наших эндокринологов нет большого опыта применения препаратов гормона роста, которые не полностью отвечают человеческому соматропину, и что будет с детьми, которые начнут его принимать постоянно, сказать сложно. На первых порах малыши действительно растут. Особенно, если речь идет о тех, кого до этого не лечили вовсе. Но в том-то и беда, что содержащийся в препарате гормон роста не настолько чужероден для организма, чтобы это сразу обнаружилось, и в то же время достаточный, чтобы на него начали вырабатываться антитела. Стоит ли повторять ошибки двадцатилетней давности?

* * *

Несколько месяцев назад должен был состояться тендер по закупке препаратов для больных гипофизарным нанизмом и другими патологиями роста. Предполагалось, что около 70% средств будет потрачено на препарат отечественного производства. Однако по целому ряду причин (в том числе и из-за протестов родителей больных детей) тендер «заморозили» и намереваются провести в конце сентября. Хотя есть опасения, что торги и в этот раз могут не состояться: из-за сомнений относительно качества отечественного препарата и, одновременно, нежелания приобретать оригинальные лекарства.

В таком случае программу вообще могут закрыть — как невостребованную, а дети, которые надеются на взрослых, мечтают вырасти здоровыми и такими же высокими, как их мамы и папы, так и не дождутся помощи.